{"id":3867,"date":"2024-04-16T12:29:03","date_gmt":"2024-04-16T10:29:03","guid":{"rendered":"https:\/\/3bbiotech.com\/il-nostro-impegno-nelle-malattie-rare\/"},"modified":"2026-03-02T17:27:51","modified_gmt":"2026-03-02T16:27:51","slug":"il-nostro-impegno-nelle-malattie-rare","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/3bbiotech.com\/it\/il-nostro-impegno-nelle-malattie-rare\/","title":{"rendered":"Il nostro impegno nelle malattie rare"},"content":{"rendered":"\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t
Home<\/a><\/span><\/span><\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

IL NOSTRO IMPEGNO NELLE MALATTIE RARE<\/h1>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Nel corso degli anni 3B Biotech ha collaborato su numerosi progetti legati alle malattie rare e allo sviluppo di farmaci orfani. Il nostro obiettivo \u00e8 continuare a lavorare accanto alle aziende farmaceutiche e ai ricercatori per risolvere le sfide legate alla ricerca, accelerare l\u2019accesso alle terapie e contribuire al miglioramento della qualit\u00e0 di vita dei pazienti <\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"\"\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Le malattie rare sono malattie che colpiscono un piccolo numero di persone con una prevalenza inferiore a una certa soglia, codificata dalla legislazione di ogni singolo Paese. \n\n

<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t

L’Unione Europea considera rare le malattie che colpiscono non pi\u00f9 di 5 persone ogni 10.000. Una malattia ultrarara \u00e8 quella che colpisce non pi\u00f9 di 1 persona ogni 10.000 abitanti. <\/p>

Le malattie rare generano problemi specifici direttamente legati alla loro rarit\u00e0: tali problemi sono gravi, spesso cronici e talvolta progressivi, possono anche manifestarsi fin dalla nascita o dall’infanzia. Il fatto che un numero cos\u00ec esiguo di persone presenti questi sintomi rende estremamente difficile effettuare analisi statistiche sulla loro presenza o sulla migliore soluzione per alleviare i sintomi. <\/p>

Tutte le persone affette da malattie rare affrontano difficolt\u00e0 quotidiane nel raggiungere una diagnosi corretta, nell’ottenere informazioni, nell’essere orientate verso professionisti corretti e competenti.<\/p>

Altrettanto problematico \u00e8 l’accesso a un’assistenza di qualit\u00e0, al trattamento sociale e medico della malattia, al coordinamento tra assistenza ospedaliera e domiciliare, all’autonomia e all’integrazione sociale, professionale e civile. Per tutti questi motivi quest’area terapeutica \u00e8 di grande rilevanza e impatto sociale. <\/p>

I pazienti affetti da malattie rare hanno gli stessi diritti di cura di qualsiasi altro paziente, pertanto le autorit\u00e0 hanno avviato l’attuazione di politiche sui farmaci orfani.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t

\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t

I cosiddetti FARMACI ORFANI sono quei prodotti o anche un’indicazione specifica di un prodotto destinati al trattamento di malattie cos\u00ec rare che gli sponsor sono riluttanti a svilupparli alle normali condizioni di commercializzazione.<\/p>

Ci\u00f2 \u00e8 dovuto al fatto che il processo per ottenere l’autorizzazione di un nuovo farmaco, dalla scoperta di una nuova molecola al lancio sul mercato, \u00e8 lungo (circa 10 anni), costoso e piuttosto incerto (dall’esito degli studi clinici e preclinici si potrebbe scoprire che solo 1 molecola su 10 testata ha l’effetto terapeutico).<\/p>

Lo sviluppo di un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara spesso non consente di recuperare gli investimenti per la sua ricerca.<\/p>

Tuttavia spesso i farmaci o un’indicazione specifica di un farmaco per le malattie rare vengono sviluppati dalle industrie farmaceutiche non per motivi economici, ma per rispondere a un bisogno di salute pubblica non soddisfatto.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

\n\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Fibrosi Cistica CF <\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t

La fibrosi cistica (FC) \u00e8 una malattia genetica che colpisce le cellule che producono muco, sudore e succhi digestivi. Invece di agire come lubrificanti, le secrezioni ostruiscono tubi, condotti e passaggi, soprattutto nei polmoni e nel pancreas, creando un ambiente ideale per la proliferazione dei batteri e causando quindi infezioni polmonari persistenti e limitando nel tempo la capacit\u00e0 di respirare. <\/p>

\u00c8 la malattia genetica letale pi\u00f9 comune nella popolazione bianca, causata da mutazioni in un gene che codifica il regolatore della conduttanza transmembrana della FC (CFTR), una proteina che funziona principalmente come canale del cloruro. <\/p>

Le persone affette da FC hanno ereditato due copie del gene CF difettoso, una da ciascun genitore. Entrambi i genitori devono avere almeno una copia del gene difettoso. L’incidenza varia da una popolazione all’altra e l’esatta prevalenza nell’UE \u00e8 sconosciuta, ma le stime variano tra 1\/8.000 e 1\/10.000 individui. <\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Si tratta di una malattia cronica e generalmente progressiva, il cui esordio avviene solitamente durante la prima infanzia. I sintomi principali sono: <\/span><\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t